成果简介：

本发明公开了一种靶向Notch1基因的长链非编码RNA Gm13568在调控星形胶质细胞活化和多发性硬化模型小鼠中的作用。发明人在研究多发性硬化症模型小鼠疾病进程时，发现白细胞介素9（IL-9）显著上调，星形胶质细胞活化增生，同时伴随着Notch1信号的活化和促炎因子的分泌升高。研究证实，IL-9活化了星形胶质细胞Notch1信号通路，促进了炎性因子大量产生；体内抑制Gm13568，显著下调Notch1信号的激活和炎性因子的产生，减轻髓鞘的脱失，且仅特异性靶向中枢神经系统星形胶质细胞，不会对其他组织细胞造成损伤。因此Gm13568抑制剂可作为一种新药物用于中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病的治疗。 

创新要点： 

针对靶向中枢神经系统星形胶质细胞的长链非编码RNA（ Gm13568）的作用，其长度为423bp。抑制Gm13568，可下调IL-9诱导的反应性星形胶质细胞Notch1信号的激活和炎性细胞因子的产生，并且在体内仅特异性靶向中枢神经系统星形胶质细胞，即可有效抑制中枢神经系统炎症浸润和髓鞘脱失。 

应用前景： 

特异性靶向中枢神经系统星形胶质细胞, 不会对其他组织细胞造成损伤，毒副作用小，对开发治疗中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病药物具有应用前景。